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छवि स्रोत: गेटी इमेजेज़
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बाज़ार का एक क्षेत्र जिस पर बहुत अधिक ध्यान दिया जा रहा है वह है जीन संपादन। यह एक अग्रणी तकनीक है और कई विनियामक अनुमोदनों के बाद, भविष्य उज्ज्वल दिख रहा है। तो, यहां एक स्टॉक है जिसे मैंने खरीदा है और एक स्टॉक जिसे मैं खरीदने पर विचार कर रहा हूं, लेकिन अभी तटस्थ रहूंगा।
CRISPR थेरेप्यूटिक्स
CRISPR थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ:CRSP) एक स्विस कंपनी है जो जीन संपादन में सबसे आगे है। कंपनी को अपने CASGEVY कार्यक्रम के लिए कई स्वीकृतियां प्राप्त हुई हैं और उसके पास विकास में उपचारों का एक मजबूत पोर्टफोलियो है। CRISPR का संक्षिप्त रूप है “क्लस्टर्ड नियमित रूप से अंतरालित छोटे पैलिंड्रोमिक दोहराव”, और यह वैज्ञानिकों को कई बीमारियों के मूल कारण का इलाज और समाधान करने के लिए हमारे डीएनए को बदलने की अनुमति देता है।
कंपनी की पहली मंजूरी – CASGEVY – सिकल सेल रोग (एससीडी) और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर बीटा थैलेसीमिया वाले रोगियों का इलाज करती है। अमेरिका में ट्रांसफ़्यूज़न-निर्भर बीटा थैलेसीमिया से पीड़ित 100,000 से अधिक लोगों और एससीडी के साथ अन्य 100,000 लोगों के साथ, विश्लेषकों ने $70.4 बिलियन के प्रारंभिक पता योग्य बाजार का अनुमान लगाया है। यह $2.2m के CASGEVY मूल्य टैग के साथ है। लंबे समय में, यह पता लगाने योग्य बाजार यह मानकर बढ़ सकता है कि बाजार में जाने की रणनीति सफल साबित होती है और स्वास्थ्य सेवाएं/स्वास्थ्य बीमाकर्ता उपचार को अपनाते हैं। यह मध्य पूर्व में उच्च धन वाली अर्थव्यवस्थाओं में इन आनुवंशिक रोगों की व्यापकता पर भी ध्यान देने योग्य है।
CASGEVY का 60% स्वामित्व CRISPR के लॉन्च पार्टनर के पास है शिखर, लेकिन यहां अभी भी एक बड़ा और संभावित रूप से कम-सराहे गए राजस्व सृजन का अवसर मौजूद है। स्विस फर्म के पास ऑन्कोलॉजी और पुनर्योजी दवाओं के क्षेत्र में विकासात्मक चरण में पूर्ण स्वामित्व वाली थेरेपी भी है।
सीआरआईएसपीआर को जो दिलचस्प बनाता है वह यह है कि यह विनियामक अनुमोदन प्राप्त करने वाले पहले लोगों में से एक है, और शायद वास्तव में विपणन योग्य उत्पाद वाला पहला उत्पाद है। दूसरी ओर, जबकि CASGEVY का परीक्षण बहुत सफलतापूर्वक हुआ, हम इलाज की लंबी उम्र के बारे में नहीं जानते हैं। फिर भी, मेरी राय में, संभावित लाभ जोखिम से अधिक है।
बीम थेरेप्यूटिक्स
बीम थेरेप्यूटिक्स(NASDAQ:BEAM) की पहली जीन एडिटिंग थेरेपी एससीडी और बीटा थैलेसीमिया को भी संबोधित करेगी। और इसका एक कारण है. बीमारियाँ जीन थेरेपी के कम लटकते फल की तरह हैं क्योंकि वे बीटा-ग्लोबिन जीन में एकल और ट्रेस करने योग्य उत्परिवर्तन के कारण होती हैं।
हालाँकि, परीक्षण की वर्तमान स्थिति को देखते हुए, यह संभावना नहीं है कि बीम कुछ वर्षों तक विनियामक अनुमोदन के लिए अपना उपचार प्रदान करेगा। और इससे CRISPR को बाज़ार में अपनी स्थिति मजबूत करने के लिए काफी समय मिल जाता है। इसकी वास्तविक शुरूआत है।
बहरहाल, बीम में मेरी दिलचस्पी का एक कारण है। और वह इसकी मालिकाना आधार संपादन तकनीक है। यह सीआरआईएसपीआर तकनीक से थोड़ा अलग है क्योंकि यह काटते समय डीएनए में डबल-स्ट्रैंडेड ब्रेक का कारण नहीं बनता है। यह उपचार की प्रभावशीलता में सुधार कर सकता है और हमारे आनुवंशिक मार्करों में अवांछित परिवर्तनों को रोक सकता है।
सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स की तरह, बीम के पास टी-सेल कैंसर के इलाज सहित अन्य कार्यक्रम भी विकास में हैं। हालाँकि, चूंकि यह विपणन योग्य उपचार से थोड़ा दूर है, इसलिए मैं इस पर तटस्थ हूं।
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