एक और CRISPR अनुमोदन की ‘जल्द ही’ संभावना नहीं है – रिपोर्ट (NASDAQ:CRSP)

ग्लोबलडेटा की एक रिपोर्ट के अनुसार, जीन थेरेपी कैसजेवी के लिए हाल ही में एफडीए की हरी झंडी के बाद, “यह संभावना नहीं है” कि इसी तरह के उत्पाद की मंजूरी “किसी भी समय” होगी।

ग्लोबलडेटा के मुताबिककेवल 24 सीआरआईएसपीआर-आधारित दवाएं हैं चरण 2 परीक्षणों में, ऐसी 88% दवाएं प्रारंभिक चरण या प्रीक्लिनिकल विकास में हैं।

सीआरआईएसपीआर और पार्टनर वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (वीआरटीएक्स) ने इस महीने की शुरुआत में इतिहास रचा जब कैसगेवी सीआरआईएसपीआर जीन-संपादन तकनीक का उपयोग करने वाला पहला एफडीए-अनुमोदित उपचार बन गया। उत्पाद को सिकल सेल एनीमिया के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया था और ट्रांसफ़्यूज़न-निर्भर थैलेसीमिया के लिए अनुमोदन की प्रतीक्षा की जा रही है।

ग्लोबलडेटा में ड्रग्स इंटेलिजेंस विश्लेषक जैस्पर मॉर्ले ने कहा, “कैस्गेवी की मंजूरी क्रांतिकारी जीनोम संपादन प्रणालियों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर दर्शाती है।” “हालांकि, सीआरआईएसपीआर दवाओं की पाइपलाइन की सापेक्ष अपरिपक्वता को देखते हुए, जिसमें अनुमोदन की कम संभावना के साथ-साथ बहुत कम अंतिम चरण के उत्पाद शामिल हैं, निकट भविष्य में किसी अन्य दवा को मंजूरी मिलने की संभावना नहीं है।”

इस सप्ताह की शुरुआत में प्रकाशित अपनी रिपोर्ट में, ग्लोबलडेटा ने सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स को सूचीबद्ध किया (नैस्डैक: सीआरएसपी) दवा उम्मीदवार CTX-110 संभावित अगली CRISPR-आधारित जीन थेरेपी के रूप में वैश्विक स्तर पर लॉन्च की जाएगी, संभवतः 2025 के अंत में।

यह अनुमान इस तथ्य पर आधारित लगता है कि सीटीएक्स-110 अधिकांश अन्य सीआरआईएसपीआर-संबंधित संभावनाओं की तुलना में पाइपलाइन में नीचे था, क्योंकि यह बी-सेल घातकताओं के लिए चरण 2 के विकास तक पहुंच गया था। हालाँकि, ग्लोबलडेटा ने भी उत्पाद को अंततः बाज़ार तक पहुँचने की अपेक्षाकृत कम संभावना दी, यह कहते हुए कि इसमें चरण 3 का परीक्षण करने की संभावना 50/50 से कम थी और अनुमोदन की केवल 31% संभावना थी।

इस बीच, दिसंबर की शुरुआत में, सीआरएसपी ने घोषणा की कि वह अपना ध्यान सीटीएक्स-110 और एक अन्य संभावना, सीटीएक्स-130 से हटाकर अन्य संभावित उपचारों, अर्थात् सीटीएक्स-112 और सीटीएक्स-131 पर केंद्रित कर रहा है।

सीआरएसपी के मुख्य चिकित्सा अधिकारी पीके मॉरो ने कहा, “हम अपने अगली पीढ़ी के उम्मीदवारों की प्रगति और शुरुआती नैदानिक ​​डेटा से बहुत प्रोत्साहित हैं। जबकि हमने सीटीएक्स110 के साथ खुराक के समेकन से लाभ देखा, हमारा मानना ​​है कि सीटीएक्स112 मरीजों के लिए और भी बेहतर परिणाम दे सकता है।” 4 दिसंबर को एक प्रेस विज्ञप्ति में कहा गया।

संपादक का नोट: भविष्य में सीआरआईएसपीआर अनुमोदन के लिए संभावित संभावित समय-सीमा का अधिक सटीक वर्णन करने के लिए इस कहानी की रूपरेखा को इसके मूल संस्करण से बदल दिया गया है। कहानी को CTX-110 के संबंध में महत्वपूर्ण अतिरिक्त संदर्भ प्रदान करने के लिए अद्यतन किया गया है, जिसमें इस महीने की शुरुआत में कंपनी द्वारा प्रदान किया गया पाइपलाइन अपडेट भी शामिल है।