वर्टेक्स, सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स को अमेरिका में पहली सीआरआईएसपीआर जीन-एडिटिंग थेरेपी के लिए एफडीए की मंजूरी मिली

वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (वीआरटीएक्स) और सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स (सीआरएसपी) ने शुक्रवार को घोषणा की कि खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने उन्हें अमेरिका में सीआरआईएसपीआर तकनीक का उपयोग करके पहली बार जीन-संपादन थेरेपी के उपयोग के लिए मंजूरी दे दी है।

कंपनियों की कैसगेवी सिकल सेल रोग, एक वंशानुगत रक्त विकार का इलाज है। कैसगेवी रोग के प्रभावों को लक्षित करने के लिए रोगियों के डीएनए को संपादित करने के लिए नोबेल पुरस्कार विजेता सीआरआईएसपीआर आनुवंशिक संशोधन तकनीक का उपयोग करता है।

वर्टेक्स की सीईओ डॉ. रेशमा केवलरमानी ने कहा कि कैसगेवी “सिकल सेल रोग वाले पात्र रोगियों के लिए एक बार की परिवर्तनकारी चिकित्सा की क्षमता प्रदान करता है।”

वर्टेक्स ने नोट किया कि क्योंकि कैसगेवी के प्रशासन को स्टेम सेल प्रत्यारोपण में विशेष अनुभव की आवश्यकता है, कंपनी “स्वतंत्र रूप से संचालित, अधिकृत उपचार केंद्रों का एक नेटवर्क स्थापित करने के लिए अनुभवी अस्पतालों के साथ जुड़ रही है।” इसमें बताया गया कि वर्तमान में, देश भर में नौ चिकित्सा केंद्र सक्रिय हो गए हैं।

इस खबर के बाद शुक्रवार को वर्टेक्स के शेयरों में 1.1% की गिरावट आई, जबकि सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स के शेयरों में 8.1% की गिरावट आई। हालाँकि, दोनों वर्ष के लिए उच्चतर बने रहे, वर्टेक्स के शेयरों में साल-दर-साल 22.4% की वृद्धि हुई, जबकि सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स के शेयरों में 57% से अधिक की वृद्धि हुई।